Φάρμακο για καρκινοπαθείς στοχεύει την κύρια αιτία εγκεφαλικών στους νέους

Μια μελέτη με επικεφαλής τους ερευνητές του Ινστιτούτου Centenary έχει εντοπίσει ένα φάρμακο που χρησιμοποιείται σήμερα για τη θεραπεία των καρκινοπαθών, ως μια πιθανή θεραπευτική επιλογή για μια κύρια αιτία εγκεφαλικού επεισοδίου στους νέους.

Εγκεφαλικές δυσλειτουργίες του σπηλαίου (CCM) εμφανίζονται όταν ανώμαλα και διασταλμένα λεπτά τοιχώματα αιμοφόρων αγγείων σχηματίζουν συστάδες στον εγκέφαλο. μεταβάλλοντας τη ροή του αίματος. Η κατάσταση επηρεάζει έως και 1 στα 200 άτομα και μπορεί να προκαλέσει αιμορραγία, επιληψία και εγκεφαλικό επεισόδιο.

Οι περισσότεροι ασθενείς με CCM δεν έχουν καμία γνωστή γενετική ανωμαλία και για να μάθουν την κατάστασή τους χρειάζεται μαγνητική τομογραφία στον εγκέφαλό τους για μια άσχετη κατάσταση – για παράδειγμα, ένα χτύπημα στο κεφάλι. Άλλοι ασθενείς ανακαλύπτουν την κατάστασή τους μόνο αφού βιώσουν ένα σύμπτωμα, όπως μια κρίση ή ένα εγκεφαλικό επεισόδιο.

Επί του παρόντος, η μόνη θεραπεία για την CCM είναι η χειρουργική επέμβαση, η οποία δεν είναι πάντοτε δυνατή. Κάτι που αναγκάζει τους επιστήμονες να ψάχνουν  μη επεμβατικές φαρμακολογικές επιλογές θεραπείας.

Σε μια μελέτη που δημοσιεύτηκε στο επιστημονικό περιοδικό Science Advances, ερευνητές από το Centenary Institute του Σίδνεϊ και από πολλά άλλα ιδρύματα στην Αυστραλία και την Κίνα έχουν εντοπίσει ένα πιθανό φάρμακο.

Το Ponatinib είναι φάρμακο που έχει εγκριθεί από την Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) και χρησιμοποιείται σήμερα για τη θεραπεία καρκινοπαθών. Μέσω της χρήσης μοντέλων ποντικών, οι ερευνητές ανακάλυψαν ότι το φάρμακο αναστέλλει  την οδό σηματοδότησης του ενζύμου ΜΕΚΚ3, μια διαδικασία που είναι μία από τις αιτίες της CCM.

Ο επικεφαλής συγγραφέας και ερευνητής του Ινστιτούτου Centenary Institute, Δρ. Jaesung Peter Choi, λέει ότι είναι ένα σημαντικό βήμα στην προσπάθεια να βρεθεί μια κατάλληλη θεραπεία για αυτή την εξασθενητική νόσο.

“Ο επόμενος στόχος μας είναι να συνθέσουμε παράγωγα του Ponatinib για συγκεκριμένη χρήση στην CCM για να μεγιστοποιήσουμε την αποτελεσματικότητά του και να ελαχιστοποιήσουμε τυχόν παρενέργειες”, λέει ο Δρ Choi.

Ο ανώτερος συγγραφέας και επικεφαλής του Εργαστηρίου Κυτταρικής Σηματοδότησης Centenary, Δρ. Xiangjian Zheng, λέει ότι μιλάει σήμερα με νευροχειρουργούς στις ΗΠΑ και την Κίνα, με την ελπίδα να οργανώσει μια κλινική δοκιμή.

“Το CCM είναι μια σκληρή ασθένεια, την οποία πολλοί ασθενείς δεν αντιλαμβάνονται ότι έχουν μέχρι να βιώσουν κρίση ή εγκεφαλικό επεισόδιο.Αν πετύχει σε κλινικές δοκιμές, αυτό το φάρμακο θα μπορούσε ενδεχομένως να σώσει ζωές”,  καταλήγει ο Δρ Zheng.

Επιμέλεια Κειμένου: Κατερίνα Καλτσά