Biogen – Αλτσχάιμερ: Όχι στο νέο φάρμακο λέει το Mass General Brigham

Σύνταξη: ecozen.gr

To Mass General Brigham, ο μεγαλύτερος πάροχος υγειονομικής περίθαλψης των ΗΠΑ, δήλωσε την Τρίτη ότι δε θα χορηγήσει το αμφιλεγόμενο νέο φάρμακο για το Αλτσχάιμερ της Biogen σε ασθενείς, προκαλώντας μια ακόμα καθυστέρηση στην εταιρεία από το Cambridge και την ακριβή θεραπεία της.

Το δίκτυο, το οποίο περιλαμβάνει τις ναυαρχίδες της Μασαχουσέτης, Brigham and Women’s Hospital και το Mass General Hospital της Μασαχουσέτης, είναι το τελευταίο από τα σημαντικά συστήματα υγειονομικής περίθαλψης των ΗΠΑ που απέφυγε να προσφέρει μηνιαίες εγχύσεις του φαρμάκου, που ονομάζεται Aduhelm. Αυτό οφείλεται σε ανησυχίες για την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητά του. Η κλινική Cleveland, το Mount Sinai Health System στη Νέα Υόρκη και η Providence στο Renton της Ουάσινγκτον έκαναν παρόμοιες κινήσεις τον Ιούλιο, αφού ζύγισαν τους κινδύνους και τα οφέλη του φαρμάκου. Ωστόσο, η απόφαση του Mass General Brigham έχει ιδιαίτερη σημασία λόγω της εγγύτητας της με την Biogen.

Το πλήγμα για την Biogen

Η ανακοίνωση ακολούθησε της απόφασης στις 20 Σεπτεμβρίου από την Επιτροπή Φαρμακευτικής και Θεραπευτικής του νοσοκομειακού συστήματος. Αυτή αποτελείται από μια ομάδα εμπειρογνωμόνων φαρμάκων που εξέτασαν τη θεραπεία, η οποία κοστίζει 56.000 δολαρίων ετησίως, σύμφωνα με την Bridget Perry, εκπρόσωπο του Mass General Brigham.

Η αξιολόγηση περιελάμβανε μια «ενδελεχή ανασκόπηση των κλινικών, οικονομικών και επιχειρησιακών παραμέτρων», σύμφωνα με τη δήλωση του Mass General Brigham, η οποία δεν προσέφερε λεπτομέρειες.

Η Biogen έσπευσε να επικρίνει την απόφαση.

«Οι ασθενείς και οι οικογένειές τους αξίζουν να έχουν επιλογή και πρόσβαση σε θεραπείες εγκεκριμένες από τον FDA, συμπεριλαμβανομένης της μοναδικής θεραπείας για τη νόσο Αλτσχάιμερ που αντιμετωπίζει μια καθοριστική παθολογία της νόσου», ανέφερε η Biogen σε δήλωσή της. «Είναι απογοητευτικό το γεγονός ότι το Mass General Hospital της Μασαχουσέτης επέλεξε να αρνηθεί αυτή την επιλογή στους ασθενείς.»

Το Aduhelm είναι ένα μονοκλωνικό αντίσωμα που παράγεται από τα ανοσοκύτταρα των ηλικιωμένων με καθόλου ή ασυνήθιστα αργή γνωστική παρακμή. Μειώνει μια κολλώδη πρωτεΐνη που ονομάζεται αμυλοειδές και συσσωρεύεται σε πλάκα στον εγκέφαλο των ατόμων με Αλτσχάιμερ. Ο Biogen και ορισμένοι γιατροί υποστηρίζουν ότι η συσσώρευση αμυλοειδούς προκαλεί τη γνωστική εξασθένηση που σηματοδοτεί τη θανατηφόρα νευρολογική ασθένεια, αλλά παραμένει αναπόδεικτη και αμφισβητείται έντονα.

Η Biogen αγνοούσε ότι και άλλα νοσοκομειακά συστήματα στη Μασαχουσέτη που επέλεξαν να μη χορηγήσουν το Aduhelm, σύμφωνα με την εκπρόσωπο της εταιρείας, Ashleigh Koss.

Η συνεχιζόμενη διαμάχη

Η Joanne Pike, επικεφαλής στρατηγικής για την Alzheimer’s Association, είπε ότι η μη κερδοσκοπική ομάδα «τρομοκρατήθηκε» από την απόφαση του Mass General Brigham. Το FDA ενέκρινε το φάρμακο στις 7 Ιουνίου για τη θεραπεία ήπιων γνωστικών διαταραχών. «Επειδή υπάρχει επιτακτική ανάγκη και η θεραπεία είναι πιθανό να προσφέρει σημαντικό κλινικό όφελος», ανέφερε επ’ αυτού η Pike.

Όμως, ο Δρ. Sam Gandy, ο οποίος διευθύνει ένα κέντρο για τη γνωστική υγεία στο Mount Sinai της Νέας Υόρκης, είπε ότι η τελευταία ανακοίνωση αποτελεί περαιτέρω απόδειξη ότι οι ειδικοί πιστεύουν ότι το φάρμακο δε λειτουργεί.

«Αυτός ο αυτοκράτορας δεν έχει ρούχα», έγραψε σε ένα e-mail. Πρόσθεσε ότι κανένας ασθενής ή φροντιστής δεν τον ρώτησε για τη λήψη του φαρμάκου τις τελευταίες τέσσερις έως έξι εβδομάδες, πιθανώς επειδή «ενημερώθηκαν εκτενώς από τα μέσα ενημέρωσης».

Συσχέτιση με εγκεφαλικές αιμορραγίες

Το Aduhelm εγκρίθηκε από τον FDA στις 7 Ιουνίου ως η πρώτη νέα θεραπεία για τη νόσο Αλτσχάιμερ από το 2003, αλλά αντιμετώπισε αμέσως αντιδράσεις. Η ανακοίνωση του Mass General Brigham προσθέτει στα δεινά της Biogen, αλλά η απόφαση του δεν ήταν καθόλου απρόσμενη.

Δύο γιατροί στο Mass General Brigham, οι οποίοι βοηθησαν στην ανάπτυξη μιας πολιτικής για το φάρμακο, ανέφεραν τον Ιούλιο ότι το νοσοκομειακό σύστημα ήταν απίθανο να προσφέρει το Aduhelm σε ασθενείς που παίρνουν αραιωτικά αίματος, λόγω ανησυχιών για τον κίνδυνο αιμορραγίας στον εγκέφαλο.

Όπως εξηγούν οι Δρ. Teresa Gomez-Isla και Δρ. Kirk Daffner, ειδικοί του Alzheimer στο Massachusetts General και Brigham and Women’s, αντίστοιχα, οι ασθενείς που πήραν αντιπηκτικά φάρμακα αποκλείστηκαν από τις κλινικές δοκιμές του φαρμάκου. Το φάρμακο του Biogen συσχετίστηκε με «μικροαιμορραγίες» ή μικρές ποσότητες αιμορραγίας στον εγκέφαλο ορισμένων ασθενών στις μελέτες, αλλά συνήθως δεν προκαλούσε σοβαρά προβλήματα.

Αν και ο FDA στις 8 Ιουλίου περιόρισε τις προηγούμενες συστάσεις του για τη χρήση του Aduhelm, οι αναθεωρημένες οδηγίες δεν ανέφεραν ότι δε δοκιμάστηκε σε ασθενείς που έλαβαν αραιωτικά αίματος. Αυτή η παράλειψη ανησύχησε ορισμένους εξέχοντες Αμερικανούς γιατρούς που λένε ότι τέτοιοι ασθενείς μπορεί να κινδυνεύουν για πιο σοβαρή αιμορραγία.

Τουλάχιστον 8 εκατομμύρια Αμερικανοί παίρνουν αραιωτικά αίματος, σύμφωνα με τη μη κερδοσκοπική National Blood Clot Alliance (Εθνική Συμμαχία Θρόμβων Αίματος), καθιστώντας τη μία από τις πιο συχνά συνταγογραφούμενες κατηγορίες φαρμάκων. Τα αντιπηκτικά διατηρούν την ομαλή ροή του αίματος στις φλέβες και τις αρτηρίες και οι γιατροί συχνά τα συστήνουν σε ασθενείς που κινδυνεύουν από καρδιακές προσβολές και εγκεφαλικά.

Αμφιβολίες για την αποτελεσματικότητα του φαρμάκου

Το FDA ενέκρινε το Aduhelm παρά τις αντιρρήσεις μιας συμβουλευτικής επιτροπής επιστημονικών εμπειρογνωμόνων που προέβαλε αδύναμα στοιχεία ότι το φάρμακο λειτούργησε, συμπεριλαμβανομένων αντικρουόμενων αποτελεσμάτων σε δύο κλινικές δοκιμές τελευταίου σταδίου. Τρία μέλη της συμβουλευτικής ομάδας παραιτήθηκαν σε ένδειξη διαμαρτυρίας.

Η έγκριση προκάλεσε επίσης μια εξαιρετική αντίδραση από ορισμένους γιατρούς και ασφαλιστές. Εκείνη την εποχή, η Ένωση Αλτσχάιμερ κατέκρινε έντονα την τιμολόγηση στα 56.000 δολάρια ετησίως, χαρακτηρίζοντάς την «απλά απαράδεκτη».

Το Point32Health, ο δεύτερος μεγαλύτερος ιδιωτικός ασφαλιστής υγείας του κράτους δήλωσε τον Ιούλιο ότι δε θα καλύψει το φάρμακο λόγω των θεμελιωδών ανησυχιών για την αποτελεσματικότητα και την ασφάλειά του. Ορισμένες θυγατρικές της Blue Cross και της Blue Shield σε άλλες πολιτείες αρνήθηκαν να το καλύψουν επίσης.

Η συντριπτική πλειοψηφία των περίπου 6 εκατομμυρίων Αμερικανών με την ασθένεια -96% κατά μία εκτίμηση- είναι άνω των 65 ετών και θα βασίζονταν στη Medicare ως τον κύριο ασφαλιστή τους. Τα Κέντρα για τις Υπηρεσίες Medicare & Medicaid, ή CMS, ξεκίνησαν μια ανασκόπηση για την κάλυψη του Aduhelm τον Ιούλιο, μια διαδικασία που αναμένεται να διαρκέσει περίπου εννέα μήνες.

Έρευνα για παράνομη έγκριση

Νωρίτερα αυτό το μήνα, στελέχη της Biogen παραδέχτηκαν δημόσια ότι το λανσάρισμα του Aduhelm πήγαινε πιο αργά από το αναμενόμενο. Ένα πρόσφατο άρθρο του STAT ανέφερε ότι σε περισσότερους από 100 ασθενείς με Αλτσχάιμερ είχε χορηγηθεί Aduhelm από τις 11 Σεπτεμβρίου. Αριθμός που αυξάνεται αργά, αλλά είναι δραστικά χαμηλότερος από τις εσωτερικές προβλέψεις της Biogen και την προσδοκία της Wall Street ότι χιλιάδες ασθενείς θα χρησιμοποιούσαν το φάρμακο μέχρι τώρα. Η STAT έλαβε τις πληροφορίες από άτομο με γνώση των συζητήσεων της εταιρείας.

Δύο επιτροπές της Βουλής ερευνούν την έγκριση του FDA για τον Aduhelm και έχουν αναζητήσει μια σειρά από έγγραφα για το πώς η υπηρεσία πήρε την απόφαση, ποιος συμμετείχε και αν το προσωπικό είχε ακατάλληλες αλληλεπιδράσεις με στελέχη της Biogen. Μέλη του Κογκρέσου επικαλέστηκαν τις αναφορές της STAT ότι η Biogen είχε μια κρυφή συνάντηση με έναν ανώτερο αξιωματούχο της υπηρεσίας. Το Γραφείο Γενικού Επιθεωρητή του Υπουργείου Υγείας και Ανθρωπίνων Υπηρεσιών διεξάγει ξεχωριστή έρευνα σχετικά με τη χρήση μιας επιταχυμένης διαδικασίας από το FDA για την έγκριση του Aduhelm.