Αρχική Θεραπείες Αλτσχάιμερ: Το νέο εγκεκριμένο φάρμακο αμφισβητείται από τους ειδικούς

Αλτσχάιμερ: Το νέο εγκεκριμένο φάρμακο αμφισβητείται από τους ειδικούς

0
dementia.stock.photo.site
Photo credit Matthias Zomer

Σύνταξη: ecozen.gr

Συνήθως, η έγκριση ενός νέου φαρμάκου για μια επίφοβη ασθένεια που πλήττει εκατομμύρια Αμερικανούς θα ήταν αιτία εορτασμού. Αλλά το Aducanumab, το οποίο ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων ενέκρινε την περασμένη εβδομάδα για τη θεραπεία της νόσου του Alzheimer, δεν είναι συνηθισμένο φάρμακο.

Γιατί είναι τόσο ακατάλληλο

Σύμφωνα με το νόμο, ο FDA υποτίθεται ότι εγκρίνει μόνο φάρμακα που αποδεικνύονται ασφαλή και αποτελεσματικά. Στη συγκεκριμένη περίπτωση, δεν υπάρχουν ισχυρά στοιχεία για αυτό το φάρμακο, όπως μια επιτροπή ανεξάρτητων εμπειρογνωμόνων της FDA βρήκε σχεδόν ομόφωνα.

Ωστόσο, ο FDA αγνόησε αυτούς τους ειδικούς και ενέκρινε το φάρμακο ούτως ή άλλως, με βάση την ικανότητά του να μειώνει την πλάκα αμυλοειδούς στον εγκέφαλο — παρόλο που πολλές κλινικές δοκιμές δεν έχουν ακόμη δείξει καμία σχέση μεταξύ της πλάκας και της εξέλιξης της νόσου του Alzheimer.

Τρία μέλη της Επιτροπής παραιτήθηκαν από τότε, ως ένδειξη διαμαρτυρίας. Ο FDA θα απαιτήσει από τον κατασκευαστή του φαρμάκου, Biogen, να διεξάγει πρόσθετες κλινικές δοκιμές για να δημιουργήσει περισσότερες ενδείξεις για τα αποτελέσματα του aducanumab, αλλά δεν θα απαιτήσει αποτελέσματα πριν από το 2030, πράγμα που σημαίνει ότι οι ασθενείς θα μπορούσαν να πάρουν το φάρμακο για εννέα χρόνια χωρίς να γνωρίζουν πραγματικά εάν λειτουργεί.

Επικινδυνότητα

Εν τω μεταξύ, το φάρμακο μπορεί να είναι επικίνδυνο — ακόμη και θανατηφόρο. Στις δύο μεγαλύτερες κλινικές δοκιμές, περίπου το 40% των συμμετεχόντων στη δοκιμή που έλαβαν υψηλή δόση aducanumab ανέπτυξαν οίδημα εγκεφάλου ή αιμορραγία. Επίσης, είναι πολύ ακριβό. Δεδομένης της υψηλής τιμής και του τεράστιου αριθμού ασθενών που θα μπορούσαν να το χρησιμοποιήσουν, οι δαπάνες για την υγειονομική περίθαλψη των ΗΠΑ θα μπορούσαν να διογκωθούν κατά 112 δισεκατομμύρια δολάρια ετησίως μόνο από αυτό το ένα φάρμακο.

Οι αλόγιστες εγκρίσεις

Δεν είναι η πρώτη φορά που ο FDA επέτρεψε στα πρότυπά του να γλιστρήσουν. Το 2016, ενέκρινε το eteplirsen για μυϊκή δυστροφία Duchenne, παρά το γεγονός ότι δεν υπήρξαν ενδείξεις θεραπευτικού οφέλους. Ο κατασκευαστής του φαρμάκου χρεώνει έως και 1 εκατομμύριο δολάρια ετησίως, αν και πέντε χρόνια αργότερα, δεν έχει ακόμη δημιουργήσει πειστικές αποδείξεις αποτελεσματικότητας.

Ο FDA έχει επίσης εγκρίνει άλλα φάρμακα σε αδύνατα ή αμφισβητήσιμα στοιχεία, όπως η φλιβανσερίνη, ένα φάρμακο για τη γυναικεία σεξουαλική δυσλειτουργία και ένα πλήθος φαρμάκων για τον καρκίνο. Πώς έφτασε ο FDA σε αυτό το σημείο;

Το Κογκρέσο φέρει εν μέρει το φταίξιμο. Για χρόνια, ο νόμος περί τελών χρήσης συνταγογραφούμενων φαρμάκων (PDUFA) έχει προσδέσει ένα αυξανόμενο τμήμα του λειτουργικού προϋπολογισμού της FDA σε “τέλη χρήστη” που η FDA χρεώνει τους “πελάτες” της στη φαρμακευτική βιομηχανία. Η PDUFA δημιούργησε κίνητρα για την FDA να δει το ρόλο της ως βιομηχανίας εξυπηρέτησης, σε αντίθεση με το κοινό.

Στο πλαίσιο του νόμου, ο οργανισμός αξιολογείται τακτικά από τον αριθμό των εγκρίσεων που εκδίδει κάθε χρόνο, πόσο γρήγορα λαμβάνει τις αποφάσεις του και αν πληροί τις καθορισμένες από τη βιομηχανία προθεσμίες.

Η πολιτική

Επιπλέον, οι πολιτικοί και στις δύο πλευρές του διαδρόμου υποστήριξαν νομοθεσία όπως ο νόμος περί θεραπείας του 21ου αιώνα — που υπογράφηκε στο Νόμο από τον Πρόεδρο Μπαράκ Ομπάμα και υπερασπίστηκε ο τότε αντιπρόεδρος Τζο Μπάιντεν καθώς και η φαρμακευτική βιομηχανία-που έχει διαβρώσει περαιτέρω την ικανότητα του FDA να επιβάλει αυστηρά πρότυπα ασφάλειας και αποτελεσματικότητας σε νέες εγκρίσεις φαρμάκων.

Η πρόθεση του νόμου περί θεραπείας του 21ου αιώνα και άλλης ομοσπονδιακής νομοθεσίας μπορεί να είναι η ταχύτερη λήψη νέων θεραπειών στους ασθενείς, αλλά το πραγματικό της αποτέλεσμα είναι να αποδυναμώσει την εξουσία του οργανισμού να προστατεύει το κοινό από μη ασφαλή και αναποτελεσματικά φάρμακα. Υπάρχει επίσης το ερώτημα εάν η FDA έχει πέσει σε κανονιστική σύλληψη.

Το κέντρο αξιολόγησης και Έρευνας φαρμάκων, το τμήμα του FDA που ενέκρινε το aducanumab, διευθύνεται από την Patrizia Cavazzoni, βετεράνο της φαρμακευτικής βιομηχανίας, με μακρά θητεία στην Pfizer και την Eli Lilly.

Η ενεργός Επίτροπος της FDA Janet Woodcock είναι ένας μακροπρόθεσμος δημόσιος υπάλληλος, αλλά και αυτή κατηγορήθηκε ευρέως ότι ήταν πολύ ελαστική  με τη φαρμακευτική βιομηχανία, κυρίως όταν ανησυχούσε ανοιχτά για την τιμή των μετοχών της Sarepta, ενώ προεδρεύει της έγκρισης του φαρμάκου eteplirsen.

Πολλοί άνθρωποι του οργανισμού που αγωνίζονται να υποστηρίξουν τα επιστημονικά πρότυπα χρειάζονται υποστήριξη. Ο καλύτερος τρόπος για να γίνει αυτό είναι να αποκατασταθεί η εμπιστοσύνη στον FDA.

Οι τρόποι

Αρχικά, το Κογκρέσο πρέπει να διαθέτει επαρκή χρηματοδότηση για να εξασφαλίσει ανταγωνιστικούς μισθούς για το εργατικό δυναμικό του FDA, επαρκή στελέχωση και μεγαλύτερους πόρους για δραστηριότητες αξιολόγησης εκτός αγοράς.

Έπειτα, η ηγεσία σε όλα τα επίπεδα πρέπει να δεσμευτεί να διατηρήσει την ανεξαρτησία της στη ρύθμιση των θεραπειών, συμπεριλαμβανομένης της δημοσιοποίησης οποιωνδήποτε συναντήσεων μεταξύ των εταιρειών και του οργανισμού.

Ακόμη, η ηγεσία του FDA πρέπει να υπερασπιστεί ισχυρά αποδεικτικά πρότυπα για όλες τις εγκρίσεις, ταχεία ή τυπική, στηριζόμενη στις αναλύσεις των δικών της επιστημόνων και στις συστάσεις των συμβουλευτικών επιτροπών εμπειρογνωμόνων για τη λήψη αποφάσεων.

Τέλος, ο FDA πρέπει να δεσμευτεί να δημοσιεύσει πλήρη τεκμηρίωση των εσωτερικών του συζητήσεων σχετικά με τις εγκρίσεις στα λεγόμενα πακέτα έγκρισης, όπως απαιτείται από τον νόμο.

Η έγκρισή του διαβρώνει την εμπιστοσύνη σε αυτό που βάζουμε στο σώμα μας, τι συνταγογραφούν οι γιατροί, τι πληρώνουμε και ποιες εταιρείες παράγουν και πωλούν.

Εάν θέλουμε αποτελεσματικές θεραπείες για τη νόσο του Αλτσχάιμερ και άλλες καταστάσεις, πρέπει να δημιουργήσουμε ένα σύστημα που να ενθαρρύνει την καινοτομία και τις πραγματικές θεραπευτικές προόδους, όχι μια κούρσα προς τα κάτω, όπου τα φάρμακα χωρίς αποδεδειγμένο όφελος επιτρέπονται στην αγορά.

Πηγή: Washington Post

Διαφήμιση