Glybera: Το ακριβότερο φάρμακο στον κόσμο, αξίας….1 εκατ ευρώ!

Πρόκειται για φάρμακο ολλανδικής εταιρίας βιοτεχνολογίας το οποίο θεραπεύει μια πολύ σπάνια γενετική νόσο, που προκαλείται από την ανεπάρκεια της λιποπρωτεϊνης (ενζύμου) λιπάσης.

Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (European Medicines Agency) ενέκρινε την πρώτη εξειδικευμένη φαρμακευτική γονιδιακή θεραπεία στην Ευρώπη και γενικότερα η πρώτη στον δυτικό κόσμο.

Μόνο λίγες εκατοντάδες άνθρωποι στην Ευρώπη και την Αμερική έχουν την ασθένεια και μέχρι στιγμής η μόνη αντιμετώπιση στην οποία καταφεύγουν, είναι η αυστηρή δίαιτα. Με συνολικό κόστος πάνω από 1 εκατ. ευρώ ανά ασθενή, θα πρόκειται για την πιο ακριβή φαρμακευτική θεραπεία πάνω στον πλανήτη.

Η σύσταση για έγκριση εκ μέρους της Επιτροπής Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων, θα πρέπει να εγκριθεί και από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή, κάτι που αναμένεται να συμβεί.

Η ασθένεια, που οφείλεται σε ένα ελαττωματικό γονίδιο και εμποδίζει τη διάσπαση των λιπών των τροφών, προκαλώντας σοβαρή, εν δυνάμει θανατηφόρα, παγκρεατίτιδα (φλεγμονή και μεγάλο πόνο στο πάγκρεας), πλήττει περίπου έναν έως δύο ανθρώπους ανά εκατομμύριο πληθυσμού.

Οι γονιδιακές θεραπείες, που αφορούν την εισαγωγή (με τη βοήθεια ιών ως «οχημάτων») υγιούς DNA στο γενετικό υλικό του ασθενούς, ώστε να αντικατασταθούν τα ελαττωματικά γονίδια και να αποκατασταθεί η ομαλή λειτουργία των κυττάρων.

Η συγκεκριμένη εταιρία θα χρεώνει τουλάχιστον 250.000 ευρώ ετησίως για το φάρμακο, πράγμα που σημαίνει ότι για μία πενταετή θεραπεία το κόστος για έναν ασθενή θα ξεπεράσει τα 1,25 εκατ. Ευρώ!

Η εταιρεία προωθεί μία ασυνήθιστη μέθοδο τιμολόγησης, χρεώνοντας τα νοσοκομεία, που θα κάνουν την θεραπεία, ένα σταθερό ποσό κάθε χρόνο. Το φάρμακο πρέπει να εισάγεται με μία σειρά τρίωρης διάρκειας ενέσεων στο πόδι.

Η ολλανδική εταιρία επιμένει ότι το μεγάλο κόστος είναι αναγκαίο για να καλύψει το υψηλό κόστος ανάπτυξης του φαρμάκου, καθώς επίσης επειδή η χορήγησή του θα περιοριστεί σε λίγες εκατοντάδες ασθενείς στην Ευρώπη, οι οποίοι έχουν τη γενετική ασθένεια.

Πηγή: http://blogs.nature.com/tradesecrets/2015/03/03/1-million-price-tag-set-for-glybera-gene-therapy, Financial Times, http://www.reuters.com/article/us-health-genetherapy-price-idUSKCN0JA1TP20141126 https://globalgenes.org/raredaily/first-gene-therapy-drug-approved-europe-set-launch-priced-u-s-1-4-million/