Αρχική Επιστήμη Γεγονός η πρώτη προγεννητική γονιδιακή επέμβαση σε έμβρυα!

Γεγονός η πρώτη προγεννητική γονιδιακή επέμβαση σε έμβρυα!

0
προγεννητική γονιδιακή επέμβαση
Διαφήμιση

Ένα βήμα πιο κοντά στην προγεννητική θεραπεία ανθρωπίνων ασθενειών, έρχονται οι επιστήμονες οι οποίοι για πρώτη φορά χρησιμοποίησαν νέα τεχνική για να επέμβουν σε ένα παθολογικό γονίδιο και να προλάβουν την εκδήλωση μιας θανατηφόρας μεταβολικής διαταραχής σε πειραματόζωα ποντίκια.

Μετά την πρώτη επιτυχή γονιδιακή επέμβαση ακριβείας σε έμβρυα πειραματόζωων, έκαναν ένα σημαντικό βήμα για να πετύχουν μελλοντικά κάτι ανάλογο στο DNA ανθρώπινων εμβρύων, θεραπεύοντας έτσι -με προγεννητικές γονιδιακές επεμβάσεις- εκ γενετής παθήσεις που μπορεί να αποβούν μοιραίες για το μωρό.

Οι ερευνητές της Ιατρικής Σχολής του Πανεπιστημίου της Πενσιλβάνια και του Νοσοκομείου Παίδων της Φιλαδέλφεια, με επικεφαλής τους Ουίλιαμ Περαντό και Κίραν Μουσουνούρου, που έκαναν τη σχετική δημοσίευση στο ιατρικό περιοδικό “Nature Medicine”, τροποποίησαν ένα παθολογικό γονίδιο στα έμβρυα των ποντικιών και έτσι μείωσαν τα πολύ επίπεδα χοληστερίνης που αλλιώς θα είχαν τα πειραματόζωα μετά τη γέννησή τους.

Επίσης, με μια παρόμοια προγεννητική γονιδιακή παρέμβαση, βελτίωσαν την ηπατική λειτουργία των ζώων και απέτρεψαν το θάνατό τους μετά τη γέννηση, εξαιτίας μιας θανατηφόρας κληρονομικής πάθησης του ήπατος.

Πρόκειται για την κληρονομική τυροσιναιμία τύπου 1 (HT-1), μια σπάνια παιδική ασθένεια κατά την οποία ο οργανισμός αδυνατεί να διασπάσει πλήρως το αμινοξύ τυροσίνη, με συνέπεια να παράγονται και συσσωρεύονται στον οργανισμό επιβλαβείς ουσίες.

Η νόσος -που εμφανίζεται σε έναν άνθρωπο στους 100.000- συχνά θεραπεύεται με ένα φάρμακο (τη νιτισινόνη) και με αυστηρή δίαιτα, αλλά η θεραπεία ορισμένες φορές αποτυγχάνει, με συνέπεια να προκαλούνται σοβαρά ηπατικά προβλήματα και καρκίνος του ήπατος στα μικρά παιδιά.

Οι ερευνητές διευκρίνισαν ότι χρειάζεται να γίνει ακόμη πολλή δουλειά, κατ’ αρχάς σε μεγαλύτερα ζώα, προτού η μέθοδος περάσει από τα πειραματόζωα στην κλινική αξιοποίηση σε ανθρώπους.

Πηγή: ΑΠΕ-ΜΠΕ, natureprnewswire

ΑΦΗΣΤΕ ΜΙΑ ΑΠΑΝΤΗΣΗ

Please enter your comment!
Please enter your name here